جمعی از بیماران دیستروفی دوشن تنها راه‌شان برای به دست آوردن داروی حیاتی «دفلازکورت» تماس با تعدادی شماره همراه ناشناس است؛ آن‌ها با ردوبدل‌کردن شماره‌هایی میان خودشان و تماس با آن‌ها دارو را تهیه می‌کنند؛ شماره‌هایی که میان بیماران دست به دست می‌چرخد. هر‌کدام که دارو می‌خواهند با سلام و صلوات یا نذر و نیاز کردن به یکی از شماره‌ها زنگ می‌زنند.
به گزارش شرق، جست‌وجو را شروع می‌کنند تا برای بیمارشان دارویی تهیه کنند. اگر هم ساکن پایتخت باشند، ممکن است به واسطه سفارش پزشک از طریق یکی از داروخانه‌ها به داروی مدنظر برسند.
«فاطمه شریفی» پسر هفت‌ساله‌ای دارد که به بیماری دیستروفی دوشن مبتلاست. او درمورد مشکلات روزافزون فرزندش می‌گوید: «برای درد بچه‌های ما از داروخانه‌های ایران دارویی پیدا نمی‌شود، اگر هم دارویی موجود باشد بسیار کمیاب یا گران است. قرص «دفلازکورت» ۶ یا ۳ میلی‌گرم مهم‌ترین داروی مورد نیاز این بیماران است که باید از بازار آزاد یا به واسطه تماس با دلالان تهیه شود.
این دارو براساس تشخیص پزشک مطابق با وزن، سن، حرکات و... تجویز می‌شود که با شرایط بسیار خاص به دستمان می‌رسد. اول پول دارو را واریز و بعد دارویشان را دریافت می‌کنیم که دراین‌میان سوء‌استفاده‌هایی هم از خانواده‌ها می‌شود. مثلا پول را واریز می‌کنند؛ اما از دارو خبری نمی‌شود؛ با این حال مجبور می‌شویم که ریسک کنیم تا داروهایمان تأمین شود».
دیستروفی عضلانی دوشن یا «DMD» یک بیماری ژنتیکی است که با تضعیف تدریجی عضلات منجر به مرگ می‌شود. دیستروفی عضلانی دوشن بدترین نوع دیستروفی عضلانی است که علائم آن از حدود ۳، ۴ سالگی شروع می‌شود. از‌دست‌دادن تدریجی بافت و عملکرد عضلانی منجر به وابستگی به ویلچر در سن ۱۲سالگی، نیاز به دستگاه ونتیلاتور در سن ۲۰سالگی و مرگ زودرس در دهه سوم یا چهارم زندگی می‌شود.
«فاطمه شریفی» با اشاره به قیمت داروی «دفلازکورت» ادامه می‌دهد: «قیمت مشخصی برای این دارو نیست. هر دلال برای خودش نرخ‌گذاری دارد. قیمت دارو با تغییر قیمت دلار، بالا و پایین می‌شود. هر جعبه از این دارو حاوی ۲۰ قرص است که از ۲۵۰ تا ۴۵۰ هزار تومان نرخ‌گذاری شده است. هر بچه اگر روزی دو قرص مصرف کند، برای ۱۰ روز دارو دارد که ماهانه حدود ۸۰۰ هزار تا یک میلیون تومان هزینه‌بر است.
نمونه ایرانی آن با نام «تردنیزولون» هم بسیار عارضه داشته و از طرف پزشکان توصیه نمی‌شود. پوکی استخوان از مهم‌ترین عارضه‌های آن است که اگر بچه‌های مبتلا زمین بخورند، احتمال شکستگی دست یا پا زیاد بوده و بیماری‌شان تشدید خواهد شد. علاوه بر این دارو داروی دیگری با نام «کیوتن» که به تازگی در داروخانه‌های ایران کمیاب شده، نیز باید تهیه شود که قیمت آن حدود ۳۰۰ هزار تومان است».
فرزند هفت‌ساله این مادر روی نوک انگشتان پا راه می‌رود و باید بریس داشته باشد؛ هزینه تهیه بریس حدود سه میلیون تومان بوده و تأمین آن در کنار هزینه‌های جانبی و سرسام‌آور دیگر بسیار دشوار است. این بیماری با وجود پیش‌رونده‌بودن هنوز جزء بیماری‌های نادر در کشور شناخته نشده است. «هاشمی» مادر این کودک می‌گوید: «دیدگاه مسئولان این است که، چون بچه‌های مبتلا، سرپا هستند، پس نیازی نیست تا در زیرمجموعه‌ای از بیماری‌های نادر قرار گیرند؛ درحالی‌که رشد این بیماری با افزایش سن تشدید شده و عوارض آن به مرور زمان خودش را نشان می‌دهد».
این مادر همراه با خانواده‌های دیگر، مقاله‌های به‌روز و درمانی را مطالعه کرده و از طریق فضای مجازی یا زدن ایمیل با خانواده‌های دیگر در ارتباط است و به این واسطه با آخرین اخبار و پیشرفت‌های پزشکی مربوط به این بیماری آشنا می‌شوند.
او به کاستی‌های فراوان درباره بیماران «دیستروفی عضلانی دوشن» در ایران اشاره می‌کند: «درمان‌های خاص در اروپا و کانادا دنبال می‌شود که ظاهرا پزشکان در کشور ما از آن‌ها بی‌اطلاع بوده یا به خاطر تحریم‌ها و هزینه بربودن درمان‌ها نسبت به آن‌ها اعتنایی نمی‌شود؛ وزارت بهداشت ایران نسبت به تأیید این درمان‌ها در کشور هیچ همتی نداشته و متأسفانه دغدغه‌ای در این حوزه وجود ندارد. درحالی‌که اگر داروهای پرش اگزون، داروهای ترمیم جهش‌های بی‌معنی یا ژن‌درمانی و... به ایران هم برسد، می‌تواند بچه‌های بیمار و مبتلا را تا بیش‌از ۲۰سالگی سرپا نگه دارد».
«رایان» پسربچه سه‌ساله‌ای است که خانواده از دوسالگی‌اش متوجه بیماری و ساق پای برجسته‌اش می‌شوند. پزشکان بیماری عضلانی دیستروفی دوشن را تشخیص می‌دهند. از یک سال پیش، سراغ پزشکان متعدد رفته و در جست‌وجوی درمان و روزنه‌ای از امید هستند.
«امیر ترغو» پدر رایان از پیگیری‌های فراوان برای تشخیص بیماری می‌گوید: «ابتدای تشخیص و دوندگی‌های‌مان برای درمان، یک پزشک متخصص اعصاب و روان داروی کورتون و ایرانی با نام «پردنیزولون» را تجویز کرد که عوارض شدیدی در پسرم به دنبال داشت. «رایان» در روز ۴۰ بار آب می‌خواست، به شدت عصبی بود، بیرون‌روی داشت. پزشک دیگری دارو را تغییر داد. این داروی جدید با ساخت شرکت فایزر در ایران یافت نمی‌شود و نمونه ترک آن با نام «فلانتیدین» به‌سختی پیدا می‌شود. برای تهیه این دارو باید هفت خان رستم سپری شود و درحال‌حاضر انجمن دیستروفی آن را به مقدار محدود برای بیماران تأمین می‌کند.
این دارو را اولین بار در کوچه پس‌کوچه‌های شهرک، ولی عصر در جنوب تهران پیدا کردم و حالا هم فقط از طریق انجمن به میزان محدود داده می‌شود. بسیاری از افراد دارو را از طریق دلالان تهیه می‌کنند و هر بار که دارو تمام می‌شود تا زمان تهیه آن استرس زیادی را متحمل می‌شوند. مصرف «فلانتیدین» با افزایش سن بیمار بیشتر می‌شود و به روزی چهار قرص می‌رسد که تهیه آن هزینه بالایی می‌طلبد».
۱۰ میلیون تومان برای انجام یک آزمایش ضروری
او درمورد شرایط حاد بیماران و مشکلات پسرش می‌گوید: «بیماران از سن هفت‌سالگی به ویلچر نیاز دارند. ماهیچه‌های پا به تحلیل می‌رود و جایش را چربی می‌گیرد. این بیماری بسیار پیش‌رونده است، دست‌ها، ستون فقرات، قلب و... را درگیر می‌کند و معمولا بیماران تنها تا سن ۲۰سالگی زنده می‌مانند. داروهای آن در کشور‌های دیگر موجود است و تا دو ماه دیگر آزمایش بالینی سوم دارو‌ها در آمریکا انجام می‌شود؛ اما به خاطر تحریم ایران، هیچ نمونه‌ای از بیماران ما برای این آزمایش کاندیدا نخواهند شد».
او از مشکلات بیماران و خانواده‌های‌شان صحبت می‌کند: شاید بعضی از خانواده‌ها از عهده تأمین مخارج این بیماری بیماری برآیند که البته حتی خانواده‌های با توان مالی متوسط هم زیر بار هزینه‌ها مانده‌اند؛ اما خانواده‌هایی هستند که شرایط بسیار سخت‌تری دارند؛ زن سرپرست خانواری در شهرستان سردشت دو پسر ۱۶ و ۱۹ ساله مبتلا به بیماری دیستروفی دوشن دارد که وضعیتشان بسیار اسف‌بار شده است. برای فرزندانش دارویی ارسال کردیم که با مصرف دارو‌ها وضعیتشان بسیار بدتر شد؛ چرا‌که دارو‌ها باید به صورت مداوم و منظم مصرف شود و با مصرف یا قطع دارو، شرایط بیماران بسیار خطرناک می‌شود.
متأسفانه هیچ نهادی برای حمایت از بیماران این چنینی که شرایط سختی دارند، وجود ندارد. بسیاری از بیماران حتی توانایی انجام آزمایش برای مشخص‌شدن نوع جهش ژن را هم ندارند و با وجود بزرگ‌شدن بچه از این مسئله بی‌خبر هستند؛ هزینه انجام این آزمایش حدود ۱۰ میلیون تومان است و تأمین این هزینه از توان بسیاری از خانواده‌ها خارج است.
«امیر ترغو» که فرزند بیمار مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن دارد، نسبت به ناشناس‌بودن این بیماری در میان پزشکان گله‌مند است «وقتی با وزارت بهداشت تماس می‌گیریم و در این مورد صحبت کرده یا مطالبه داریم، باید نام این بیماری را چند بار تلفظ کنیم؛ درحالی‌که این بیماری بسیار شایع بوده و مبتلایان زیادی دارد. متأسفانه با برداشتن اجبار انجام آزمایش‌های غربالگری می‌توانیم شاهد رشد تولد نوزادان با این بیماری نادر باشیم؛ درحالی‌که در حق نوزادان و خانواده‌های‌شان ظلم زیادی است. اگر دارو در ایران تأمین نشود، هر روز شاهد آب‌شدن و درد‌کشیدن فرزندمان خواهیم بود».
درعین‌حال «رضا بهزاد» نیز برادرزاده هشت‌ساله‌ای دارد که به بیماری «دیستروفی عضلانی دوشن» مبتلاست؛ او نیز همراه با تعدادی از خانواده‌های دیگر در آخرین تجمع بیماران و خانواده‌های مبتلا به نهاد ریاست‌جمهوری رفتند تا مطالبات خود را مطرح کنند. اگرچه به این خانواده‌ها قول مساعدی داده‌اند تا این بیماری در زیرمجموعه‌ای تحت عنوان بیماری‌های نادر همراه با تعیین بودجه مشخصی ساماندهی شود؛ اما نگرانی خانواده‌ها از عملیاتی‌نشدن یا فراموش‌شدن وعده‌ها همچنان وجود دارد.
«رضا بهزاد» می‌گوید: «بچه‌های مبتلا به این بیماری از ۱۲سالگی فلج می‌شوند و اگر دارو در زمان مناسب به آن‌ها نرسد، خانواده هر روز شاهد رنج‌کشیدن جگرگوشه‌شان هستند. هزینه دارو‌ها و عدم دسترسی به قرص‌های پرش اگزون از یک طرف، نیاز بچه‌ها به بریس، بالابر، ویلچر و... مشکلات مضاعف دیگری است؛ برای مشکل کوتاهی پاشنه‌آشیل پای برادرزاده‌ام، کفش مخصوصی به قیمت دو میلیون تومان و کفشی برای استفاده در شب به مبلغ سه میلیون تومان تهیه کردیم که بیمه تأمین اجتماعی و تکمیلی از آن حمایت نکرد.
این بچه‌ها نیاز به تغذیه جداگانه‌ای دارند و باید پروتئین زیادی مصرف کنند. گوشت شتر، شترمرغ، بلدرچین و... نیاز دارند که هزینه آن‌ها بسیار بالاست. تأمین هزینه‌های مربوط به تهیه عسل مخصوص، تخم‌مرغ، ژله رویال و... با توجه به مشکلات اقتصادی فعلی و گرانی‌ها از عهده خانواده‌های زیادی خارج است. هزینه‌های کاردرمانی، دارودرمانی، قرص‌های مکمل، فیزیوتراپی، آب‌درمانی، استخر‌درمانی و... هم نیازمند هزینه‌های هنگفت هستند».
او ادامه می‌دهد: «ژن‌درمانی از سال ۲۰۲۳ در کشور‌های دیگر انجام می‌شود؛ درحالی‌که در ایران هیچ تدبیری برای آن اندیشیده نشده است و بیماران هنوز در راه اثبات خاص‌بودن این بیماری به مسئولان دولتی هستند. ما در تجمع اخیر تقاضای رسیدگی به وضعیت دارو و درمان بیماران داشتیم و از همه مهم‌تر می‌خواهیم تا وزارت بهداشت از آخرین دستاورد‌های جهانی مطلع شده و برای اعمال آن روی بیماران ایرانی اقدام کنند. بیماران دیستروفی دوشن ذره‌ذره به تحلیل می‌روند؛ اما جزء بیماری خاص یا نادر محسوب نمی‌شوند».